近期Circulation上发表的一项最新研究表明，尽管2015年开始非他汀类降脂治疗就已被批准用于治疗包括家族性高胆固醇血症（FH）及对他汀治疗反应不佳者在内的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）高危患者，但PCSK9抑制剂在上述患者中的应用却存在很大难题，常常被拒。
研究者美国斯坦福大学的Joshua Knowles等对美国FH优化治疗（FOCUS）研究的数据进行分析，结果发现，其中共计112万患者希望应用PCSK9抑制剂或依折麦布。在这些患者中，FH患者及ASCVD患者仅分别有5795例和415 133例。在FH患者中，237例在他汀治疗后LDL仍>190 mg/dl；其中63.3%处方应用PCSK9抑制剂的要求被拒，9%处方应用依折麦布的要求被拒。在ASCVD患者中，共计1622例他汀治疗后LDL仍>100 mg/dl；其中处方应用PCSK9抑制剂及依折麦布被拒者的比例分别为57.5%和8.2%。
杜克临床研究所的Ann Marie Navar评论认为，该研究提示，PCSK9抑制剂在适应证人群中的被拒绝率非常高。虽然PCSK9抑制剂可降低高危人群的心血管疾病事件风险，但其在患者中的应用似乎仍面临严峻挑战和严重障碍。未来，有必要探寻更好的系统来进行成本管理从而使PCSK9抑制剂等新型治疗方法能给患者带来最大限度的获益。
参考文献
Knowles JW， Howard WB， Karayan L， et al. Access to non-statin lipid lowering therapies in patients at high-risk of atherosclerotic cardiovascular disease. Circulation. 2017; DOI:10.1161/CIRCULATIONAHA.117.027705. Abstract